前言：
隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步，細(xì)胞與基因治療行業(yè)蓬勃發(fā)展，成為全球醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)的前沿領(lǐng)域。國內(nèi)大量CGT產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，隨著產(chǎn)品陸續(xù)預(yù)期獲批上市，中國細(xì)胞與基因治療市場規(guī)模增速將超全球。從地區(qū)分布來看，上海頭部企業(yè)眾多、管線數(shù)量遙遙領(lǐng)先，引領(lǐng)國內(nèi)細(xì)胞與基因治療市場發(fā)展。
CGT主要分為細(xì)胞治療、基因治療、融合治療三類。其中細(xì)胞治療分為CAR-T細(xì)胞療法、干細(xì)胞療法、NK細(xì)胞療法，基因治療分為病毒載體基因治療、非病毒載體基因治療、CRISPR基因編輯?，F(xiàn)階段，CAR-T為CGT最普遍的應(yīng)用技術(shù)，其次是干細(xì)胞治療和基因治療。
一、醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)前沿領(lǐng)域--細(xì)胞與基因治療市場蓬勃發(fā)展
根據(jù)觀研報(bào)告網(wǎng)發(fā)布的《中國細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)發(fā)展趨勢分析與投資前景預(yù)測報(bào)告（2025-2032）》顯示，細(xì)胞與基因治療（Cell and Gene Therapy, CGT）是一種新興的生物醫(yī)學(xué)治療方法，旨在通過對人體細(xì)胞和基因進(jìn)行修復(fù)、替換和改造，直接從患者的疾病根源進(jìn)行治療，臨床應(yīng)用潛力巨大。
自1953年DNA雙螺旋結(jié)構(gòu)模型提出后，科學(xué)家們開始探索將基因片段直接引入細(xì)胞以改變其遺傳特性的可能性。細(xì)胞與基因治療行業(yè)經(jīng)歷了從早期探索到初步發(fā)展，再到快速發(fā)展的歷程。隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步，細(xì)胞與基因治療行業(yè)蓬勃發(fā)展，成為全球醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)的前沿領(lǐng)域。2023年全球細(xì)胞與基因治療市場規(guī)模達(dá)111.1億美元，2024年全球細(xì)胞與基因治療市場規(guī)模增至185.1億美元，增速為66.6%。預(yù)計(jì)2025年全球細(xì)胞與基因治療市場規(guī)模達(dá)到305.4億美元，2023-2025年CAGR為65.8%。
數(shù)據(jù)來源：觀研天下數(shù)據(jù)中心整理
二、臨床試驗(yàn)大量開展、產(chǎn)品陸續(xù)獲批上市，中國細(xì)胞與基因治療市場規(guī)模增速將超全球
中國細(xì)胞與基因治療在20世紀(jì)90年代已有臨床研究，2005年已有兩款針對實(shí)體瘤的CGT產(chǎn)品出現(xiàn)，但之后幾年熱度逐漸消散。2010年以來，細(xì)胞治療開始受到各大藥企及研發(fā)機(jī)構(gòu)的青睞。2016年，隨著相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)與監(jiān)管體系的完善，生物技術(shù)公司爭相布局CGT產(chǎn)業(yè)，大量CGT產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)。至2023年，我國細(xì)胞與基因治療市場規(guī)模已超30億元。隨著國內(nèi)細(xì)胞與基因治療臨床試驗(yàn)的大量開展、產(chǎn)品陸續(xù)預(yù)期獲批上市，預(yù)計(jì)2025 年我國細(xì)胞和基因治療市場規(guī)模有望達(dá)到 186.31 億元，2023-2025年CAGR為134.7%，將超全球水平。
國內(nèi)批準(zhǔn)上市的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品
| 產(chǎn)品名稱 | 藥物類型 | 適應(yīng)癥 | 上市時(shí)間 |
| 艾米邁托賽注射液 | 干細(xì)胞療法 | 急性移植物抗宿主病 | 2025年1月 |
| 西達(dá)基奧侖賽注射液 | CAR-T | 多發(fā)性骨髓瘤 | 2024年8月 |
| 源瑞達(dá) | CAR-T | B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病 | 2023年11月 |
| 福可蘇 | CAR-T | 多發(fā)性骨髓瘤 | 2023年6月 |
| 倍諾達(dá) | CAR-T | 大B細(xì)胞淋巴瘤 | 2021年9月 |
| 奕凱達(dá) | CAR-T | 大B細(xì)胞淋巴瘤 | 2021年6月 |
| Spinraza/諾西生鈉注射液 | 反義寡核苷酸(AS0) | 脊髓性肌萎縮癥(SMA) | 2016年12月 |
| 安柯瑞/Oncorine | 溶瘤腺病毒 | 頭頸部腫瘤、皮膚癌、鼻咽癌 | 2005年4月 |
| 今又生/Gendicine | 腺病毒載體基因治療 | 頭頸部鱗狀細(xì)胞癌 | 2003年10月 |
資料來源：觀研天下整理
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三、上海引領(lǐng)國內(nèi)細(xì)胞與基因治療發(fā)展，其頭部企業(yè)眾多、管線數(shù)量遙遙領(lǐng)先
從地區(qū)分布來看，上海得益于以往醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展積累，生物醫(yī)藥龍頭企業(yè)眾多，在資金、人才、研發(fā)(或獲取海外技術(shù)合作)等方面優(yōu)勢明顯，引領(lǐng)國內(nèi)細(xì)胞與基因治療市場。根據(jù)數(shù)據(jù)，上海CGT藥物管線數(shù)量遙遙領(lǐng)先，達(dá)397個(gè)，遠(yuǎn)高于北京(226)、杭州(114)、蘇州(108)、深圳(88)等地；管線數(shù)量TOP10企業(yè)中來自上海的企業(yè)/單位達(dá)5家，其中上海雅科生物管線數(shù)量排名第一位。
數(shù)據(jù)來源：觀研天下數(shù)據(jù)中心整理
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四、CGT中CAR-T是熱門療法，其次為干細(xì)胞治療和基因治療
CGT主要分為細(xì)胞治療、基因治療、融合治療三類。
細(xì)胞治療主要涉及體外治療，是將病患的細(xì)胞在體外進(jìn)行一定修飾后再回輸回患者體內(nèi)，從而達(dá)到治療的效果，包括CAR-T細(xì)胞療法、干細(xì)胞療法、NK細(xì)胞療法。
基因治療主要涉及體內(nèi)治療，是將外源的基因?qū)氲交颊唧w內(nèi)的靶細(xì)胞內(nèi)，然后在基因?qū)用嬷委熣{(diào)控蛋白的表達(dá)，從而達(dá)到治療疾病的目的，包括病毒載體基因治療、非病毒載體基因治療、CRISPR基因編輯。
融合技術(shù)是在細(xì)胞治療中加入基因編輯技術(shù)(如改造CAR-T細(xì)胞的基因或編輯干細(xì)胞基因)，增強(qiáng)療效或功能。
CGT分類
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類別 |
技術(shù)路線 |
核心原理 |
應(yīng)用領(lǐng)域 |
有點(diǎn) |
局限性 |
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細(xì)胞治療 |
CAR-T細(xì)胞療法 |
提取患者T細(xì)胞，利用基因工程改造其表達(dá)嵌合抗原受體(CAR)，使其識別并殺死特定癌細(xì)胞 |
血液癌癥(白血病、淋巴瘤) |
高度特異性，適合個(gè)性化治療;顯著療效 |
僅對血液癌癥有效，實(shí)體瘤療效有限;費(fèi)用高 |
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干細(xì)胞療法 |
使用多能干細(xì)胞或特定細(xì)胞(如間充質(zhì)干細(xì)胞)，替代或修復(fù)病變組織和器官 |
神經(jīng)退行性疾病、心血管疾病、骨關(guān)節(jié)疾病 |
組織再生潛力強(qiáng)，可應(yīng)用廣泛 |
可能出現(xiàn)免疫排斥反應(yīng)，長期療效需驗(yàn)證 |
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NK細(xì)胞療法 |
利用自然殺傷(NK)細(xì)胞的天然免疫功能，通過增強(qiáng)其活性殺死癌細(xì)胞或病毒感染細(xì)胞 |
癌癥、病毒感染 |
免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)低;非個(gè)性化治療可實(shí)現(xiàn)批量生產(chǎn) |
療效有限，可能被抑制性腫瘤微環(huán)境阻礙 |
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基因治療 |
病毒載體基因治療 |
使用病毒(如腺病毒、AAV、慢病毒)將功能基因遞送至患者體內(nèi)細(xì)胞，修復(fù)或替代突變基因 |
遺傳病、眼科疾病、癌癥 |
高效基因遞送;適用范圍廣 |
潛在免疫反應(yīng);病毒可能整合到非目標(biāo)區(qū)域 |
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非病毒載體基因治療 |
使用脂質(zhì)納米顆粒(LNP)或電穿孔等物理方法傳遞基因物質(zhì)，避免病毒相關(guān)風(fēng)險(xiǎn) |
遺傳病、癌癥 |
安全性高，無遺傳整合風(fēng)險(xiǎn)精準(zhǔn)性強(qiáng)，可永 |
遞送效率較低，對特定組織的靶向性不足 |
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CRISPR基因編輯 |
利用CRISPR-Cas9技術(shù)，直接切割或修飾DNA片段，實(shí)現(xiàn)突變基因的修復(fù)、敲除或替換 |
遺傳病、癌癥、抗病毒治療 |
久性修復(fù)突變 |
脫靶效應(yīng)風(fēng)險(xiǎn);遞送機(jī)制仍需優(yōu)化 |
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融合治療 |
細(xì)胞-基因聯(lián)合療法 |
在細(xì)胞治療中加入基因編輯技術(shù)(如改造CAR-T細(xì)胞的基因或編輯干細(xì)胞基因)，增強(qiáng)療效或功能 |
癌癥、罕見病 |
效果增強(qiáng)，理論適用更廣 |
技術(shù)復(fù)雜，生產(chǎn)成本高，仍處于早期開發(fā)階段 |
資料來源：觀研天下整理
現(xiàn)階段，CGT最普遍的應(yīng)用技術(shù)為CAR-T，其次為干細(xì)胞治療和基因治療。
數(shù)據(jù)來源：觀研天下數(shù)據(jù)中心整理
CAR-T是指提取患者T細(xì)胞，利用基因工程改造其表達(dá)嵌合抗原受體(CAR)，使其識別并殺死特定癌細(xì)胞，其具有高度特異性，適合個(gè)性化治療，療效顯著。根據(jù)數(shù)據(jù)，全球3633項(xiàng)CGT臨床試驗(yàn)中，2024項(xiàng)為基因治療管線，包括CAR-T療法在內(nèi)的基因編輯，占比為55%;803項(xiàng)為不涉及基因編輯的細(xì)胞治療管線，占比為22%。全球Ⅰ期臨床的CAR-T藥品有285項(xiàng)，中國133項(xiàng);全球Ⅱ期臨床的CAR-T藥品有169項(xiàng)，中國100項(xiàng)。
數(shù)據(jù)來源：觀研天下數(shù)據(jù)中心整理
干細(xì)胞治療是指把健康的干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，從而修復(fù)病變細(xì)胞或再建正常的細(xì)胞或組織。在臨床上較常使用的干細(xì)胞種類主要有間充質(zhì)干細(xì)胞、造血干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、皮膚干細(xì)胞、胰島干細(xì)胞、脂肪干細(xì)胞等。干細(xì)胞憑借其多向分化、免疫調(diào)節(jié)以及分泌細(xì)胞因子等功能，成為細(xì)胞治療研究的核心領(lǐng)域之一。
基因治療（Gene therapy）是指將外源（正常或野生型）基因?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)充因基因缺陷和異常所引起的疾病，從而達(dá)到治療疾病目的的技術(shù)方法。在基因治療中，必須有適合的載體將遺傳物質(zhì)遞送到身體的目標(biāo)組織和細(xì)胞中，因此獲得有效進(jìn)行基因轉(zhuǎn)染的載體是基因治療的關(guān)鍵?；蜣D(zhuǎn)染的載體通常分為病毒載體和非病毒載體兩類。自1999 年出現(xiàn)首例因使用腺病毒載體而致病人死亡的事件發(fā)生后，美國許多科研機(jī)構(gòu)已停止使用病毒類載體，重點(diǎn)轉(zhuǎn)向非病毒類載體研究，目前全球基因治療使用非病毒載體的比例約為 25%。
數(shù)據(jù)來源：觀研天下數(shù)據(jù)中心整理（zlj）
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